Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的，DUX4激活了不同的肌毒途径。
Molecular Cell：发现体外合成环形RNA的免疫原性机制
Molecular Cell在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）研究员陈玲玲研究组关于环形RNA的最新研究进展，论文题目为RNA circles with minimized immunogenicity as potent PKR inhibitors。通过对不同方式体外合成环形RNA的特性比较
Molecular Therapy: Nucleic Acids【肺动脉高压】抑制microRNA-30a减轻肺动脉高压血管重构
肺动脉高压(PAH)是一种以进行性肺小动脉(PA)重构为特征的破坏性疾病，可导致右心室(RV)后负荷增加并最终死亡。
Molecular Cancer: 颅咽管瘤中CTNNB1新突变的全基因组序列分析
颅咽管瘤(CP)是一种罕见的组织学良性肿瘤，但因其与中枢神经系统的重要结构密切相关，临床上极具挑战性。CP可分为两大亚型：造釉细胞型CP(ACP)和乳头型CP(PCP)。
Molecular Therapy Nucleic Acids: 非编码RNA在胃肠道肿瘤化疗中的作用
胃肠道(GI)癌症，包括结直肠癌、胃癌、肝癌、食道癌和胰腺癌，在世界各地造成了大量的死亡。化疗是治疗晚期胃肠道癌症最常用的方法。然而，化疗耐药已成为阻碍肿瘤成功清除、导致转移和复发的关键挑战。
Molecular Therapy Nucleic Acids: 脂肪源性细胞外小泡中的多种RNA及其治疗潜力
脂肪组织被认为是能量储存和活跃的内分泌器官，产生和分泌大量的脂肪因子，通过血液循环，特别是细胞外小泡(EVS)调节远处的靶点。
Molecular Therapy: Nucleic Acids【非编码RNA】DGUOK-AS1通过调节miR-204-5p/IL-11轴发挥促癌作用
乳腺癌是女性致死率最高的恶性肿瘤之一，然而，乳腺癌进展和转移的潜在分子机制尚不清楚。
Molecular Therapy: Nucleic Acids 【选择性剪接】PHF5A通过TEAD2选择性剪接促进大肠癌进展
选择性剪接(AS)是转录后基因调控的普遍机制之一。这一过程能够从单个基因产生多个RNA转录本，并使蛋白质组多样化。
Molecular Therapy Nucleic Acids: MiR-17通过负性调节miR-17-92簇发挥肿瘤抑制作用
甲状腺间变性癌(ATC)是一种侵袭性、高转移性的癌症，表达高水平的microRNA(MiR)17-92簇。
Molecular Cancer :环状RNA CircDLG1通过海绵化miR-141-3p调控CXCL12，促进胃癌进展和抗PD-1耐药
胃癌是世界上最常见的癌症之一，也是与癌症相关的死亡原因之一。环状RNA(CircRNAs)是最近发现的一类非编码RNA或编码蛋白质的RNA，其特征是没有5‘-3’极性或多聚腺苷酸(PolyYA)的共价闭合环。